近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元(约1448万元)，堪称史上最贵药。Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性拷贝，从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。
有人对如此高的药价提出质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
网友表示：“研发费用肯定好几亿美金，卖这么贵很正常，你想想到底是你的命重要还是钱重要。但对于普通家庭来说不可承担了，还得等一段时间，才能降下来。”“药品的研发成本是非常高的，有时几年几十年都无法研发出一种新药。只有患者为正版药品买单，才能推动更多的科学家安心地去研发药品。
